自2017年首款CAR-T细胞疗法获得FDA批准以来，全球已经有10款产品上市，用来治疗疾病多次进展的恶性血液肿瘤，甚至已经转向早期治疗场景，扩大了目标人群。

除了CAR-T，细胞疗法领域也迎来了更多里程碑式发展。今年2月，肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法Amtagvi获批上市，标志着细胞疗法进入实体瘤时代；用于晚期滑膜肉瘤的T细胞受体工程化T（TCR-T）细胞疗法afamitresgene autoleucel将于今年8月初迎来监管审评决定......

然而，尽管这种发展势头强劲，癌症细胞治疗领域仍面临着诸多挑战，包括细胞持久性、有效靶向实体肿瘤和生产等，需要进行深入研究才能克服。

近日，Nature Reviews Drug Discovery杂志发表了一篇题为《The changing landscape of cancer cell therapies: clinical trials and real-world data》的文章，对全球细胞疗法临床试验的变化以及真实世界使用的挑战做了分析。

细胞疗法临床试验发生了哪些变化？

CAR-T细胞疗法真实世界还有哪些挑战？

CAR-T细胞疗法的临床价值毋庸置疑。不过，当CAR-T疗法走向市场后，几乎都会面临多重挑战，比如生产复杂、费用高昂以及可及性（slot availability）。

IQVIA数据显示，平均有38%转诊患者未接受CAR-T细胞疗法。2023年10月1日至12月31日期间，51位来自美国CAR-T细胞治疗中心的肿瘤学家接受了访问，他们认为转诊患者未接受CAR-T细胞疗法主要原因有疾病进展（45%）、患者选择（43%）以及患者资格（41%）。与2021年第四季度调查结果相比，这三大因素均有所减少，分别为54%、54%和63%。

此外，费用曾于2021年被专家视为重要考虑因素（65%），2023年这一因素已经转变为37%。值得注意的是，39%肿瘤学家强调，同靶点以及适应症的双抗药物可及性也成为重要因素，这一现象在2年前并未被提及。

同时，与2021年相比（31%、27%），2023年slot availability（25%）和生产问题（16%）已经不再是重要的障碍。仅有12%专家认为CAR-T治疗中心不足是重要障碍。

事实上，美国CAR-T治疗中心数量在过去5年已经从2018年的88个增加到2023年的198个。在IQVIA 2023年第四季度收集的数据中，大多肿瘤专家需要将患者送往距离诊所最远31英里的CAR-T细胞治疗中心。这意味着，患者前往治疗中心需要约2.5小时。

文章来源：医药魔方